NUEVA NOTICIA DE ITALFARMACO. La Comisión Europea aprueba Duvyzat® para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
El pasado viernes 6 de junio la Comisión Europea (CE) otorgó la autorización condicional de comercialización de Duvyzat® (givinostat), un innovador tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este fármaco, un inhibidor de las histonas deacetilasas (HDACs), está indicado para niños a partir de los seis años que aún pueden caminar y que estén en tratamiento con corticosteroides, sin importar la mutación genética específica que cause la enfermedad.
La DMD es una enfermedad genética rara y progresiva que afecta mayoritariamente a niños varones, generalmente diagnosticados entre los 2 y los 5 años. La enfermedad impide la producción de distrofina funcional, una proteína crucial para la estabilidad de las fibras musculares. Esto desencadena un proceso degenerativo caracterizado por inflamación crónica, deterioro muscular y, finalmente, pérdida de funciones motoras vitales como la respiración y la función cardíaca. Con una incidencia estimada de 1 caso por cada 5.050 nacimientos masculinos, la DMD representa una de las formas más severas de distrofia muscular infantil.
La aprobación europea sigue a la recomendación favorable emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA el pasado 25 de abril. Duvyzat® estará disponible en los 27 países miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. La compañía trabaja ya con autoridades sanitarias y distribuidores para garantizar un acceso rápido al medicamento en toda la región.
Resultados prometedores del ensayo clínico EPIDYS
La decisión de la CE se basó en los datos obtenidos del ensayo clínico de fase 3 EPIDYS, que evaluó la eficacia y seguridad del fármaco en 179 niños que recibieron Duvyzat® o placebo junto con corticosteroides. El estudio alcanzó su objetivo principal, mostrando una mejora significativa en el tiempo requerido para subir cuatro escalones, así como resultados positivos en pruebas complementarias como la escala de marcha North Star (NSAA) y resonancias para medir la infiltración grasa.
Uno de los datos más relevantes fue la reducción del 40% en la pérdida acumulada de funciones motoras según la NSAA. Además, el perfil de seguridad fue favorable, con efectos adversos principalmente leves o moderados. Estos resultados fueron publicados en la revista The Lancet Neurology en marzo de 2024.
La autorización de comercialización por parte de la CE es de carácter condicional, lo que significa que Italfarmaco deberá continuar aportando datos que confirmen el beneficio terapéutico de Duvyzat®. No obstante, este hito se suma a la reciente aprobación del fármaco por parte de la FDA en Estados Unidos (marzo de 2024) y la MHRA en el Reino Unido, tanto para pacientes ambulantes como, en el caso británico, para pacientes no ambulantes bajo una autorización condicional.
Duvyzat® ha sido desarrollado en colaboración con la Fundación Telethon y la organización Duchenne Parent Project (Italia). Duvyzat® actúa regulando la actividad anómala de las HDACs en el músculo afectado, ayudando así a restaurar procesos celulares esenciales para el mantenimiento y la regeneración muscular. Su mecanismo de acción no depende del tipo de mutación en el gen DMD, lo que lo convierte en una opción accesible para una gran mayoría de pacientes.
Fuente: Italfarmaco / Duchenne Parent Project España
