Luca, un niño malagueño de solo dos años, se ha convertido en el primer paciente menor de tres años en España en recibir una terapia génica experimental para la paraparesia espástica hereditaria tipo 50 (SPG50), una enfermedad neurodegenerativa ultra-rara que provoca una pérdida progresiva de movilidad y desarrollo cognitivo.

El tratamiento, administrado en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona con el apoyo de la Fundación Columbus, consistió en una única dosis del fármaco experimental Melpida, aplicada por vía intratecal. Según el equipo médico, Luca no presentó efectos adversos y muestra una evolución favorable tras la intervención.

Este avance representa un paso crucial para la comunidad de enfermedades raras, demostrando cómo la colaboración entre hospitales, fundaciones y familias puede abrir el camino hacia tratamientos innovadores para patologías que, hasta hace poco, no tenían esperanza terapéutica.

📖 Fuente: Genotipia – Un niño de dos años tratado con terapia génica para SPG50