Nueva publicación científica internacional del grupo de investigación del Hospital Sant Pau otra de las líneas financiadas por la Fundación
El grupo de investigación del Hospital de Sant Pau está trabajando en el momento actual en testar en un modelo animal de distrofia muscular para valorar la eficacia de un nuevo fármaco antifibrótico. El grupo ha demostrado una clara actividad del fármaco con mejorías funcionales en el electromiograma y reducción de la fibrosis e inflamación muscular in vitro.
El grupo también está estudiando el efecto de inhibidores del proteasoma para aumentar los niveles de disferlina en pacientes con mutaciones missense en el gen DYSF. El grupo de investigación ha puesto a punto varios ensayos funcionales que servirán para demostrar si el tratamiento con los inhibidores no sólo tiene un efecto sobre la expresión de la proteína sino también en su función.
Por otro lado, se está implementando la técnica de CRISPR/Cas9 para crear líneas de células musculares con mutaciones específicas que permitan caracterizar mejor el efecto del inhibidor dependiendo del defecto genético.
Este artículo en una prestigiosa revista científica describe la utilidad de un nuevo antifibrótico en un modelo de ratón. Es el primer paso necesario para llegar a un ensayo clínico. Y estamos muy contentos de los resultados obtenidos.
Pueden leer el artículo completo en inglés en siguiente enlace: Nintedanib decreases muscle fibrosis and improves muscle function in a murine model of dystrophinopathy
