{"id":12123,"date":"2018-12-10T12:06:10","date_gmt":"2018-12-10T11:06:10","guid":{"rendered":"http:\/\/www.fundacionisabelgemio.com\/uncategorized\/terapia-farmacologica-enfermedad-rara"},"modified":"2018-12-10T12:06:10","modified_gmt":"2018-12-10T11:06:10","slug":"terapia-farmacologica-enfermedad-rara","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.fundacionisabelgemio.com\/en\/uncategorized\/terapia-farmacologica-enfermedad-rara","title":{"rendered":"Noticia de la UGR: Desarrollan una nueva terapia farmacol\u00f3gica para combatir una enfermedad rara mitocondrial que afecta sobre todo a ni\u00f1os"},"content":{"rendered":"

Granada – 28\/11\/2018<\/strong><\/p>\n

Cient\u00edficos de la Universidad de Granada (UGR) han desarrollado una nueva terapia farmacol\u00f3gica, basada en un tipo de \u00e1cido fen\u00f3lico, que resulta efectiva ante una modalidad severa de deficiencia en Coenzima Q10 (CoQ10<\/sub>), una rara enfermedad mitocondrial.<\/h4>\n

Cient\u00edficos de la Universidad de Granada (UGR) han desarrollado una nueva terapia farmacol\u00f3gica, que presenta similitudes con uno de los precursores\u00a0 de la coenzima Q10 (CoQ10<\/sub>), que resulta efectiva ante una modalidad severa de deficiencia en Coenzima Q10 (CoQ10)<\/strong>, una rara enfermedad mitocondrial que afecta sobre todo a ni\u00f1os y para la que en la actualidad no existe ning\u00fan tratamiento eficaz.<\/p>\n

Su trabajo, que acaba de publicar la revista\u00a0EMBO Molecular Medicine<\/em>, ha demostrado la efectividad de este tratamiento experimental en un modelo animal (ratones), generado en la UGR, con deficiencia severa en CoQ, encefalomiopat\u00eda y muerte prematura, a trav\u00e9s de la administraci\u00f3n cr\u00f3nica de un an\u00e1logo de uno de los precursores que las c\u00e9lulas eucariotas utilizan para sintetizar CoQ.<\/p>\n

La Coenzima Q10<\/strong> es una mol\u00e9cula sintetizada en las c\u00e9lulas del propio organismo<\/strong> y que tiene funciones esenciales en el metabolismo celular<\/strong>. La deficiencia en CoQ10<\/sub>\u00a0es un s\u00edndrome con manifestaciones cl\u00ednicas muy heterog\u00e9neas. Usualmente, los casos que presentan s\u00edntomas neurol\u00f3gicos o aquellos que manifiestan la variedad multisist\u00e9mica no responden al tratamiento convencional con altas dosis de CoQ10<\/sub>\u00a0ex\u00f3gena, debido a su baja capacidad para atravesar barreras biol\u00f3gicas y alcanzar el tejido nervioso.<\/p>\n

En este contexto, el objetivo<\/strong> de este trabajo ha sido evaluar una opci\u00f3n terap\u00e9utica<\/strong> que sea efectiva para los casos m\u00e1s severos de deficiencias en CoQ10<\/sub>. La hip\u00f3tesis de trabajo de los investigadores se bas\u00f3 en estudios previos en levaduras y cultivos celulares generados en los \u00faltimos a\u00f1os por diversos grupos internacionales, incluido el de la UGR<\/a>.<\/p>\n

Los resultados muestran que la mol\u00e9cula terap\u00e9utica es capaz de modular el complejo de s\u00edntesis de CoQ, de forma que se estimula la s\u00edntesis end\u00f3gena de CoQ.<\/p>\n

\u201cPero tambi\u00e9n hemos visto, y esto es incluso m\u00e1s importante, que la mol\u00e9cula terap\u00e9utica es capaz de reducir los niveles de metabolitos intermediarios de la CoQ que pueden ser t\u00f3xicos para la central de producci\u00f3n de energ\u00eda de las c\u00e9lulas\u201d, explica el investigador del Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica<\/a> de la UGR\u00a0Luis Carlos L\u00f3pez Garc\u00eda<\/strong>, uno de los autores del trabajo.<\/p><\/blockquote>\n

En consecuencia, estos cambios metab\u00f3licos inducen un aumento en la capacidad de las c\u00e9lulas para producir energ\u00eda, junto con una reducci\u00f3n de los marcadores moleculares e histopatol\u00f3gicos caracter\u00edsticos de las encefalomiopat\u00edas mitocondriales.<\/p>\n

El resultado final es una mejora de las caracter\u00edsticas fenot\u00edpicas del modelo animal con un aumento muy significativo de la esperanza de vida: mientras que los ratones mutantes sin tratar llegan a vivir un m\u00e1ximo de 7 meses de vida, los ratones mutantes tratados son capaces de llegar hasta los 25 meses de vida, acerc\u00e1ndose a la curva de supervivencia caracter\u00edstica de los ratones sanos.<\/p>\n

\u201cLos resultados terap\u00e9uticos que hemos obtenido son muy importantes, por lo que uno de los objetivos a medio plazo es hacer la traslaci\u00f3n a la cl\u00ednica. Hay algunos mecanismos de respuesta al tratamiento que a\u00fan no entendemos, por lo que estamos trabajando en nuevos dise\u00f1os experimentales que nos ayuden a comprender estos aspectos, lo que deber\u00eda contribuir a entender mejor la fisiopatolog\u00eda de las enfermedades mitocondriales y a generar nuevos avances terap\u00e9uticos, para esta y otras patolog\u00eda mitocondriales. Al mismo tiempo, estamos probando otras mol\u00e9culas con caracter\u00edsticas muy interesantes que pueden ser importantes no solo para el tratamiento de enfermedades severas sino tambi\u00e9n como nutrace\u00faticos para la poblaci\u00f3n sana o sin estados patol\u00f3gicos severos.\u201d – Luis L\u00f3pez Garc\u00eda<\/strong><\/p><\/blockquote>\n

La mayor parte del trabajo experimental de esta investigaci\u00f3n ha sido desarrollado por\u00a0Agust\u00edn Hidalgo<\/strong>\u00a0y\u00a0Eliana Barriocanal<\/strong>, contratados FPU y de la Junta de Andaluc\u00eda, respectivamente, en el grupo CTS-101 del Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica de la Universidad de Granada.<\/p>\n

El trabajo ha contado tambi\u00e9n con colaboraciones importantes, entre las que destaca las del profesor\u00a0Mohammed Bakkali<\/strong>, del departamento de Gen\u00e9tica de la UGR, y la de los profesores\u00a0Juan Duarte<\/strong>\u00a0y\u00a0Miguel Romero<\/strong>, como miembros de la de Unidad de Excelencia \u201cUNETE\u201d.<\/p>\n

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Fuente:\u00a0https:\/\/canal.ugr.es\/noticia\/terapia-farmacologica-combatir-enfermedad-mitocondrial-rara\/<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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