Noticia de MIT Technology Review: ¿El final del síndrome del niño burbuja?

Hoy os compartimos una noticia muy esperanzadora que hemos obtenido de la web MIT Technology Review. Y es que, tras 27 años de investigaciones y un ensayo clínico en 18 pacientes que sobreviven a día de hoy, el tratamiento para el síndrome del “niño burbuja” está a punto. Aún pendiente de aprobación en Europa, será la primera terapia génica que proporcione una verdadera cura para esta enfermedad letal.

El tratamiento, llamado Strimvelis, propiedad del gigante de las farmacéuticas GlaxoSmithKline, está dirigido al síndrome de inmunodeficiencia combinada severa, una enfermedad poco común que deja a los recién nacidos prácticamente sin defensas contra los virus, bacterias y hongos. Se la conoce con el sobrenombre de “enfermedad de los niños burbuja” por un niño estadounidense cuya corta vida transcurrida dentro de un escudo plástico de protección fue retratada por una película en 1976.

Como explica la web, el tratamiento difiere de cualquier terapia anterior porque parece ofrecer una verdadera cura lograda mediante la reparación genética. De hecho, fue fue probada en 18 niños, el primero de ellos hace 15 años, y todos siguen vivos.

El ejecutivo de GlaxoSmithKline que lidera el desarrollo de terapias génicas, Sven Kili, aseguró: “Me sentiría reacio de calificarlo de cura absoluta, aunque no hay motivos para creer que [los resultados] no durarán”.

Si quieres leer la noticia completa, puedes hacerlo en la web de MIT Technology Review.