Una colaboración americana-uruguaya será galardonada por desarrollar la primera terapia efectiva contra la Atrofia Muscular Espinal (AME)

EE.UU – 19/10/2018

Los colaboradores Adrián Krainer, del Laboratorio Cold Spring Harbor, y C. Frank Bennett, de Ionis Pharmaceuticals, recibieron el Premio Breakthrough 2019 en la categoría Ciencias de la Vida. Ganaron por el desarrollo de la primera terapia efectiva para la atrofia muscular espinal (AME), Spinraza.

El premio  honra los avances transforma
dores hacia la comprensión de los sistemas vivos y la extensión de la vida humana. El trabajo de Krainer hizo exactamente eso cuando desarrolló una nueva terapia para la AME basada en un proceso biológico llamado empalme de ARN. La AME es causada por un gen defectuoso de Supervivencia de la Neurona Motora (SMN1). Esta produce una proteína que es crucial para las neuronas motoras, las células nerviosas que controlan los músculos, llamadas SMN. Krainer y sus colegas de laboratorio, en colaboración con el equipo de Bennett, desarrollaron una forma de activar un gen de respaldo presente en todos los pacientes de AME llamado SMN2. Hacerlo causa que SMN2 produzca más proteína SMN crucial.

El fármaco resultante, nusinersen (Spinraza), se probó con éxito en ensayos clínicos, patrocinados por Ionis y Biogen, lo que resultó en la aprobación de la Administración Federal de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en diciembre de 2016.

Nusinersen es el primer tratamiento aprobado por la FDA para la AME y es el primero de una nueva y prometedora generación de terapias antisentido en desarrollo para varios trastornos neurológicos, cáncer y otras enfermedades.

“Creo firmemente en la importancia de la colaboración entre la investigación académica y la industria”, dijo Krainer. “Frank y yo, y nuestros respectivos equipos, tenemos diferentes áreas de experiencia: empalme de ARN y farmacología antisentido. “Combinando nuestras fortalezas únicas, logramos lograr algo tan importante, de lo que miles de pacientes de AME ahora se están beneficiando”.

“Trabajar con Adrián ha sido una de mis colaboraciones más agradables”, dijo Bennett, “fue como dos corrientes de investigación básica que se unen. Fue casi mágico, la forma en que las cosas terminaron funcionando “.

La ceremonia de entrega del Premio Breakthrough se llevará a cabo el 4 de noviembre en el Centro de Investigación Ames de la NASA en Palo Alto, California.

 

Fuentes:

http://www.curesma.org/news/breakthrough-prize-krainer-bennett.html 

https://www.elpais.com.uy/vida-actual/oscar-ciencia-investigador-uruguayo.html