Noticia de Infosalus: El vector lentiviral para el gen piruvato quinasa, medicamento huérfano por la FDA

Hoy volvemos a leer una buena noticia en la prensa. Según recoge el portal Infosalus, el “vector lentiviral conteniendo el gen piruvato quinasa de hígado y eritroide (PKLR)” ha sido designado como nuevo medicamento huérfano para el tratamiento de la deficiencia en piruvato quinasa por la Food and Druga Administration (FDA), la agencia del gobierno de los Estados Unidos responsable de la regulación de los medicamentos. Esta declaración se une a la que ya obtuvo este vector lentiviral por parte de la Agencia Europea del Medicamento, y permitirá que los promotores se beneficien en el país americano de incentivos para el desarrollo de este producto hasta la aprobación de su comercialización.

La deficiencia en piruvato quinasa es una enfermedad rara hereditaria que afecta al metabolismo energético de los glóbulos rojos y provoca anemia, entre otros síntomas. Clínicamente, los pacientes con esta enfermedad rara están afectados de una hemólisis crónica de grado altamente variable, desde una hemólisis compensada completa sin anemia aparente o una hemólisis moderada con exacerbación durante infección hasta una grave ictericia neonatal.

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